 特异性调控基因表达，小核酸药物堪称优秀的魔法师近年来，产业环境的巨变引领医药行业发展进入创新的新时代，从化学小分子到抗体，创新药研发的脚步从未停歇，创新技术亦不断革新。然而，小分子药物与抗体类药物靶点多为蛋白质，包括激酶、受体、抗原等，而人类疾病相关的致病蛋白约80%不能被目前常规的小分子药物与生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白。同时，人类基因组中，只有1.5%的基因序列编码蛋白质，和疾病相关的蛋白只占其中10-15%。因此全球医药研发趋势聚焦于未被满足的临床需求。小核酸药物使药物靶点扩大至蛋白质上游，能特异性上调或下调靶基因表达，在人类重大疾病的治疗中展现出巨大潜力。

 宝剑锋从磨砺出，技术突破加速小核酸产业化进程小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践，堪称人类疾病治疗领域的革命性技术进步，但其发展并非一帆风顺。如何避免快速被降解并精准进入靶向细胞发挥治疗功能是小核酸产业化的瓶颈问题。化学修饰与递送系统的技术突破推动小核酸药物产业化进程。其中，化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性，递送系统可提升小核酸药物胞吞效率。随着关键技术的不断突破，小核酸药物即将步入黄金时代。

 小核酸有望成为小分子与单抗之后第三大类药物（1）政策持续鼓励创新研发，小核酸药物列入重点发展领域。（2）小核酸优势明显，适应症范围广，应用潜力大。（3）资本追捧，加快小核酸产业化进程。

 获批品种业绩出色，行业快速发展，预计2024 年全球市场规模超过80 亿美元产品端来看，获批上市的小核酸药物取得了出色的销售业绩。具代表性的是由Ionis 公司研发的用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物Nusinersen，上市后总共产生47 亿美元的销售收入。行业步入快速发展期，2019 年全球市场规模已达19.19 亿美元。根据Evaluate Pharma 和BCG分析，2024 年全球小核酸市场规模将会达到86 亿美元，预计2018 年-2024 年CAGR 将达到35%。